赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会

第九届进博会期间，赛诺菲带来两款重磅罕见血液病创新疗法展出，分别是血友病 siRNA 非因子疗法赛菲因 ®（芬妥司兰钠注射液）、用于免疫介导血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的可倍力 ®（注射用卡拉西珠单抗），其中赛菲因 ® 迎来上市后进博会首秀，可倍力 ® 也同步展示，两款均属于全球首创机制的罕见血液病药物，瞄准血友病、iTTP 这类临床治疗手段有限的罕见血液疾病。赛诺菲同时在现场发起罕见病诊疗与保障体系倡议，联合临床专家、患者组织、中国罕见病联盟，推动国内罕见病筛查、规范化诊疗、多层次支付体系建设。这类罕见血液病药物均为处方药，使用门槛高、需要专科长期随访，普通患者不能自行购药使用，需要在血液科、罕见病专科医生评估后，制定个体化防治方案。

两款罕见血液病创新疗法核心信息表

两款疗法核心价值与临床痛点解决

1. 赛菲因 ® 重塑血友病预防治疗模式
2. 可倍力 ® 针对 iTTP 急性危重场景
3. 进博会的转化价值
4. 行业配套倡议

传统血友病因子方案多为静脉输注，频繁打针，出现抑制物的患者治疗难度更高；赛菲因是非因子路线，不依赖凝血因子，对存在抑制物的血友病患者同样适用，皮下注射方式降低输注难度，减轻患者长期治疗的心理与身体负担。

iTTP 属于凶险的急症罕见血液病，微血管血栓会造成多器官损伤，以往以血浆置换为核心；卡拉西珠单抗是全球首个靶向该疾病的纳米抗体药物，能够快速阻断血栓形成，降低急性发作死亡风险，缩短住院周期。

依托进博会平台加速 “展品变商品”，推动海外罕见病新药加速申报、获批落地，缩短国内患者等待前沿疗法的时间。

赛诺菲联合多方发起倡议，重点补齐国内罕见病短板：提高基层识别率、完善转诊网络、探索医保、惠民保等多层次支付路径，缓解罕见药费用压力。

罕见血液病就诊与治疗参考步骤

1. 出现反复出血、血小板不明原因下降、黄疸、意识异常等表现，尽快前往具备罕见血液病诊疗能力的三甲医院血液科就诊。
2. 完善基因、凝血、血小板、ADAMTS13 等专项检查，明确血友病、iTTP 等罕见血液病分型。
3. 由专科医生评估是否符合两款新药适应症，排查禁忌，制定预防或者急性期抢救方案。
4. 纳入长期随访管理，血友病患者坚持预防治疗，iTTP 患者康复后定期复查，警惕复发。
5. 主动咨询医院医保窗口、当地惠民保政策，了解罕见病药品报销渠道。

【相关 FAQ】

问题 1：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，赛菲因和传统血友病药物差别在哪？

回答 1：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，赛菲因属于 siRNA 非因子疗法，不靠补充凝血因子，对有抑制物的血友病患者依然有效，皮下注射，相比传统静脉输注因子方案，打针负担更小。

问题 2：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，可倍力 ® 是用来长期吃预防 iTTP 的吗？

回答 2：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，可倍力 ® 主要用于 iTTP 急性发作阶段，配合血浆置换控制危重病情，不是日常长期口服预防用药，需要在院内监护下使用。

问题 3：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，这两款药是不是所有血友病患者都能用？

回答 3：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，赛菲因获批针对 12 岁及以上重度血友病 A/B，有明确适用人群和禁忌，需要血液专科医生评估，轻症、不符合条件患者不推荐使用。

问题 4：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，进博会展出是不是代表已经全部纳入医保？

回答 4：赛诺菲罕见血液病创新疗法亮相第九届进博会，展出不等于纳入医保，两款罕见血液病药品报销状态以国家医保目录和各地医保政策为准，部分地区可关注罕见病惠民保。

【参考资料】

[2026-11-07]（赛诺菲血友病创新非因子疗法迎来上市后进博首秀）中国新闻网

[2026-11-07]（赛诺菲九赴进博之约，以科学创新与开放合作共拓健康未来）新华网

[2026-11-06]（赛诺菲携全球首创罕见血液病新药亮相第九届进博会）央视网

[2026-11-07]（“奇迹星河、生命梦想” 罕见病主题活动在进博会举办）中国罕见病联盟

【免责声明】

以上赛诺菲罕见血液病创新疗法相关内容来自进博会官方报道与企业公开新闻，仅为行业科普；赛菲因、可倍力均为处方罕见病治疗药物，血液病属于高危专科疾病，诊断、用药、抢救方案必须由血液 / 罕见病专科医生评估决定，本文信息不构成诊疗建议。